NCI-2024-08329

Un estudio de fase 1 de ALN-BCAT como monoterapia y en combinación con pembrolizumab en pacientes con carcinoma hepatocelular avanzado o metastásico

Este es un estudio de investigación de fase 1 que evalúa la seguridad y la dosificación de un nuevo fármaco, ALN-BCAT, para pacientes con cáncer de hígado avanzado (CHC), tanto cuando se administra solo como en combinación con la inmunoterapia aprobada, Pembrolizumab. ALN-BCAT es un RNAi terapéutico que actúa como un inhibidor dirigido. Funciona silenciando el gen de la beta-catenina en las células cancerosas. Esto es crucial porque se sabe que una vía hiperactiva de beta-catenina impulsa el crecimiento del cáncer y hace que el tumor sea resistente al sistema inmunitario del cuerpo. El pembrolizumab es un inhibidor inmunitario de puntos de control (como Keytruda). Funciona liberando los "frenos" (punto de control PD-1) en las células T inmunitarias del propio paciente, lo que les permite detectar y atacar el cáncer. La combinación tiene como objetivo lograr sinergia: ALN-BCAT está destinado a desmantelar la defensa del tumor (resistencia impulsada por beta-catenina), haciendo que el cáncer sea vulnerable, mientras que el Pembrolizumab desata el sistema inmunológico para montar un ataque fuerte y eficaz.

Para obtener más información sobre la prueba, haga clic en el siguiente enlace:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06600321

Sitio de ensayo clínico: Sinai

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